In questo primo semestre dell’anno Eli Lilly è molto attiva nella realizzazione di accordi e partnership scientifiche. L’ultima operazione è stata conclusa venerdì 16 maggio ed è una nuova incursione della pharma di Indianapolis nel mondo delle terapie geniche.
Eli Lilly collaborerà con la biotech sudcoreana Rznomics per la messa a punto di nuove terapie basate sull’RNA per la sordità neurosensoriale.
L’accordo Eli Lilly – Rznomics ha un valore potenziale di oltre 1,3 miliardi di dollari, se verranno raggiunti alcuni traguardi scientifici e commerciali.
Nell’ambito della collaborazione Rznomics utilizzerà la piattaforma proprietaria di RNA a ribozima con trans-splicing per sviluppare terapie di editing dell’RNA. La biotech sudcoreana guiderà la ricerca nella fase iniziale, mentre Eli Lilly si occuperà dell’avanzamento preclinico, dello sviluppo clinico e delle attività di commercializzazione.
La pharma USA ha già in pipeline una terapia genica candidata per la perdita dell’udito. Si tratta di AK-OTOF, basata su doppio vettore virus adeno-associato (AAV), attualmente protagonista di uno studio clinico di Fase I/II, che ha come target le mutazioni nel gene dell’otoferlina (OTOF).
A gennaio 2024 i primi dati dello studio hanno mostrato che una singola somministrazione di AK-OTOF ha ripristinato l’udito in un partecipante di 11 anni nel giro di 30 giorni. Il paziente ha sperimentato un miglioramento dell’udito su più frequenze senza comparsa di eventi avversi gravi.
AK-OTOF viene somministrata tramite un’iniezione intracocleare unilaterale ed è progettata per fornire transgeni OTOF funzionali alle cellule ciliate interne della coclea.
